La biotecnología moderna tiene las herramientas para editar genes y diseñar medicamentos, pero miles de enfermedades raras siguen sin tratar. El ingrediente faltante durante muchos años, según los ejecutivos de Insilico Medicine y GenEditBio, fue encontrar suficientes personas inteligentes para continuar la investigación. La IA se está convirtiendo en un multiplicador de poder que permite a los científicos abordar problemas que la industria ha descuidado durante mucho tiempo, afirman.
En su intervención en Web Summit Qatar esta semana, Alex Aliper, presidente de Insilico, explicó el objetivo de su empresa de desarrollar una «superinteligencia farmacéutica». Insilico lanzó recientemente MMAI Gym, cuyo objetivo es entrenar modelos de lenguaje de uso general a gran escala, como ChatGPT y Gemini, para que funcionen tan bien como modelos expertos.
El objetivo es construir modelos multimodales y multitarea que puedan resolver muchas tareas diferentes de descubrimiento de fármacos simultáneamente con una precisión sobrehumana, dijo Alipar.
«Realmente necesitamos esta tecnología para mejorar la productividad en la industria farmacéutica y abordar la escasez de mano de obra y talento en este campo, porque todavía hay miles de enfermedades para las que no hay tratamientos ni opciones de tratamiento, y hay miles de enfermedades raras que se están ignorando», dijo Alipar en una entrevista con TechCrunch. «Por eso necesitamos sistemas más inteligentes para abordar este problema».
La plataforma de Insilico incorpora datos biológicos, químicos y clínicos para generar hipótesis sobre objetivos de enfermedades y moléculas candidatas. Insilico dice que al automatizar pasos que alguna vez requirieron una gran cantidad de químicos y biólogos, los investigadores pueden explorar vastos espacios de diseño, diseñar candidatos terapéuticos de alta calidad e incluso reutilizar medicamentos existentes, todo a un costo y tiempo dramáticamente reducidos.
Por ejemplo, la empresa utilizó recientemente su modelo de IA para identificar si los medicamentos existentes pueden reutilizarse para tratar la ELA, una enfermedad neurológica poco común.
Sin embargo, los obstáculos laborales se extienden más allá del descubrimiento de fármacos. Incluso si la IA puede identificar objetivos y tratamientos prometedores, muchas enfermedades requieren una intervención a un nivel biológico más fundamental.
evento de crisis tecnológica
bostón, massachusetts
|
23 de junio de 2026
GenEditBio es parte de la “segunda ola” de edición de genes CRISPR, que mueve el proceso desde la edición de células fuera del cuerpo (ex vivo) hasta la entrega precisa dentro del cuerpo (in vivo). El objetivo de la empresa es lograr la edición genética simplemente inyectando el gen directamente en el tejido afectado.
«Hemos desarrollado un ePDV único, o vehículo de administración de proteínas artificiales, que es una partícula similar a un virus», dijo a TechCrunch Tian Zhu, cofundador y director ejecutivo de GenEditBio. «Aprendemos de la naturaleza y utilizamos técnicas de aprendizaje automático de IA para extraer recursos naturales y descubrir qué tipos de virus tienen afinidad por ciertos tipos de tejidos».
El «recurso natural» al que se refiere Zhu es la vasta biblioteca de GenEditBio de miles de nanopartículas poliméricas no virales y no lipídicas únicas, esencialmente vehículos de entrega diseñados para transportar de forma segura herramientas de edición de genes a células específicas.
La compañía dice que su plataforma NanoGalaxy utiliza inteligencia artificial para analizar datos e identificar cómo las estructuras químicas se correlacionan con tejidos específicos, como los ojos, el hígado y el sistema nervioso. Luego, la IA predice qué ajustes en la química del vehículo de entrega se pueden realizar para entregar la carga útil sin desencadenar una respuesta inmune.
GenEditBio prueba ePDV in vivo en un laboratorio húmedo y los resultados se devuelven a la IA para mejorar la precisión de la predicción para la siguiente ronda.
La entrega eficiente de tejido específico es un requisito previo para la edición de genes in vivo, dice Zhu. Afirma que el enfoque de su empresa reduce el costo de los bienes y estandariza procesos que históricamente han sido difíciles de escalar.
«Esto es como tener un medicamento disponible en el mercado (eficaz) para múltiples pacientes, haciéndolo más asequible y disponible para pacientes de todo el mundo», dijo Zhu.
Su empresa recibió recientemente la aprobación de la FDA para comenzar un ensayo clínico de terapia CRISPR para la distrofia corneal.
Cómo lidiar con problemas de datos persistentes
Como ocurre con muchos sistemas impulsados por IA, los avances en biotecnología acabarán topándose con un problema de datos. Modelar casos extremos en biología humana requiere datos de mucha mayor calidad que los que actualmente están disponibles para los investigadores.
«Aún necesitamos más datos reales de los pacientes», afirmó Alipar. «El corpus de datos está fuertemente sesgado hacia el mundo occidental donde se generan. Creo que necesitamos trabajar más sobre el terreno para tener un conjunto más equilibrado de datos originales, datos reales sobre el terreno, para que nuestros modelos también puedan manejarlos mejor».
Aliper dijo que el laboratorio automatizado de Insilico genera datos biológicos de múltiples capas a partir de muestras de enfermedades a escala y los introduce en una plataforma de descubrimiento impulsada por IA sin intervención humana.
Zhu dice que los datos que necesita la IA ya existen dentro de los humanos y se han formado a lo largo de miles de años de evolución. Sólo una pequeña porción del ADN «codifica» directamente las proteínas, y el resto actúa como instrucciones sobre cómo funcionan los genes. Históricamente, esa información ha sido difícil de interpretar para los humanos, pero se está volviendo cada vez más accesible para los modelos de IA, incluidos esfuerzos recientes como AlphaGenome de Google DeepMind.
GenEditBio aplica un enfoque similar en el laboratorio, probando miles de nanopartículas en paralelo en lugar de una a la vez. El conjunto de datos resultante, que Zhu llama “el oro de los sistemas de IA”, se utiliza para entrenar modelos e incluso respaldar colaboraciones con socios externos.
Uno de los próximos grandes esfuerzos de Aliper será construir gemelos digitales de humanos para realizar ensayos clínicos virtuales, pero dice que este proceso está «aún en sus primeras etapas».
«El número de medicamentos aprobados por la FDA se ha estabilizado en aproximadamente 50 cada año, y es necesario crecer», afirmó Alipar. «A medida que la población mundial envejece, las enfermedades crónicas aumentan. En 10 a 20 años, esperamos ver opciones de tratamiento más personalizadas para los pacientes».
Source link
