El equipo de investigación identificó tres genes asociados con una forma rara de leucemia infantil y descubrió que los medicamentos clínicamente disponibles afectaban positivamente a estos genes en pruebas en ratones, aumentando las tasas de supervivencia.
La leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B positivas para KMT2A::AFF1 (BCP-ALL) es una leucemia infantil rara pero grave causada por alteraciones en el gen KMT2A::AFF1. BCP-ALL se caracteriza por una rápida progresión de la enfermedad, un alto riesgo de recurrencia y opciones de tratamiento limitadas, y también requiere una quimioterapia agresiva, que puede provocar efectos secundarios graves.
BCP-ALL es también la causa genética más común de leucemia en bebés y ocurre en la mayoría de los casos diagnosticados en niños menores de 1 año.
La acetazolamida y el tacrolimus pueden ser una alternativa a los potentes fármacos quimioterapéuticos
Sin embargo, una investigación de la Universidad de Edimburgo muestra que hay esperanzas de desarrollar tratamientos más eficaces. Un estudio en ratones demostró que tres moléculas de microARN (miR-194, miR-99b y miR-125a-5p) que se encontraban en niveles anormalmente bajos en pacientes con BCP-ALL se restauraron, lo que provocó un retraso en la proliferación y supervivencia de las células cancerosas.
Se descubrió que tres genes asociados con esta forma particular de leucemia se ven afectados por medicamentos clínicos existentes que pueden bloquear la actividad de los genes. Estos incluyen acetazolamida (comúnmente utilizada para el glaucoma y convulsiones), tacrolimus (recetado para el eccema y la psoriasis) y LB-100 (un fármaco en investigación utilizado para tratar ciertos cánceres de cerebro, pulmón y ovario).
En estudios preclínicos, los tres fármacos mostraron fuertes efectos antileucémicos y redujeron significativamente la carga de enfermedad.
El equipo de investigación, que también incluyó a científicos del Centro de Oncología Pediátrica Princesa Máxima de Países Bajos, enfatizó fuertemente la necesidad de realizar más investigaciones y ensayos clínicos para confirmar la seguridad y eficacia de estos tratamientos en los pacientes.
Reducir la carga del tratamiento del cáncer para pacientes jóvenes
Por lo tanto, la acetazolamida tiene el potencial de reemplazar o reducir la dependencia de la citarabina, un fármaco de quimioterapia con efectos secundarios severos que incluyen pérdida de cabello, úlceras y problemas neurológicos como afasia y problemas de control motor.
Katrin Ottersbach, profesora de Hematología del Desarrollo en el Centro de Medicina Regenerativa de la Universidad de Edimburgo, afirmó: «Estamos muy orgullosos de este trabajo, que va desde un trabajo de descubrimiento muy básico en la biología de los cánceres sanguíneos infantiles hasta un trabajo preclínico que reutiliza medicamentos que ya están disponibles para los pacientes. Esperamos que nuestros descubrimientos ayuden a mejorar los resultados del tratamiento y la calidad de vida de estos pacientes jóvenes».
El estudio fue publicado en la revista HemaSphere. Este proyecto fue financiado por la Kay Kendall Leukemia Foundation, Cancer Research UK, la Sociedad Holandesa contra el Cáncer y el programa Fight Kids Cancer Fund.
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