Los tratamientos para enfermedades raras se revisarán para que sea más rápido y fácil probarlos, fabricarlos y aprobarlos en el Reino Unido, anunció la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA).
Un nuevo artículo de la MHRA describe una revisión ambiciosa de los tratamientos de enfermedades raras que sustenta la estrategia de ciencias biológicas del gobierno del Reino Unido.
Para esta reforma es fundamental abordar las barreras únicas que actualmente impiden que los tratamientos de enfermedades raras que cambian la vida estén disponibles para los pacientes, como el bajo número de pacientes y los desafíos de generación de evidencia, manteniendo al mismo tiempo la seguridad del paciente.
Los tratamientos actuales para enfermedades raras tienen limitaciones
Alrededor de 3,5 millones de personas en el Reino Unido viven con una enfermedad rara, lo que equivale a un niño en cada aula. Incluyendo a los cuidadores, esta comunidad es más grande que la población de Londres.
A pesar de ello, menos del 5% de las enfermedades raras cuentan actualmente con tratamientos aprobados. El diagnóstico tarda una media de 5,6 años y el 30% de los niños afectados mueren antes de los 5 años.
El costo del diagnóstico retrasado y las opciones de tratamiento limitadas se estima en £340 millones al año, con £4,7 mil millones adicionales en costos de discapacidad relacionados con la salud y una pérdida económica anual de £14,9 mil millones.
Se necesitan reformas importantes para mejorar el diagnóstico y el tratamiento
Un documento publicado hoy describe cómo la MHRA está considerando cambiar esto. El proyecto de ley promete reformas importantes para el Reino Unido y envía una enorme señal de que se vislumbran cambios importantes en el horizonte para las personas con enfermedades raras.
Julian Beech, director ejecutivo de Calidad y Acceso de la MHRA, explicó: “El Reino Unido tiene los ingredientes para convertirse en un líder mundial en el tratamiento de enfermedades raras, incluida una rica infraestructura académica, un único proveedor de genómica y un conjunto de datos excepcionalmente diverso en el NHS.
«El desafío es reunir todos estos elementos, y nuestro nuevo marco lo logra».
Y añadió: «Aunque todavía queda trabajo por hacer, esperamos que este documento tranquilice a todos los afectados por enfermedades raras de que estamos escuchando y listos para tomar medidas audaces para acelerar el descubrimiento hasta la entrega, manteniendo al mismo tiempo estrictos estándares de seguridad».
Desafíos en el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades raras
Desarrollar tratamientos para enfermedades raras es mucho más difícil que desarrollar tratamientos para enfermedades más comunes como la diabetes o la hipertensión.
Reclutar participantes y realizar ensayos clínicos puede resultar difícil y costoso debido a los grupos de pacientes pequeños y dispersos y a la comprensión científica limitada de la afección, lo que hace mucho más difícil reunir la evidencia necesaria para demostrar que los tratamientos son efectivos.
Los nuevos avances en ciencia y tecnología están ayudando a superar este problema
Los avances en ciencia y tecnología han permitido un tratamiento altamente individualizado incluso de enfermedades raras relativamente comunes que afectan a miles de personas en el Reino Unido.
Las terapias basadas en genes, como CRISPR y ARNm, pueden adaptarse para dirigirse a subgrupos de pacientes específicos. Con CRISPR, los tratamientos pueden incluso diseñarse basándose en el perfil genético único de un individuo, aunque muchos otros pacientes compartan los mismos síntomas.
Actualmente, cada nueva terapia huérfana requiere una ruta diferente a través de la aprobación regulatoria, incluida la aprobación para establecer un ensayo clínico y la aprobación posterior para venderla en el Reino Unido (lo que se conoce como autorización o licencia de comercialización).
Este enfoque es costoso e ineficiente, lo que hace imposible desarrollar múltiples tratamientos altamente específicos.
nueva dirección
Nick Mead, director ejecutivo de la British Genetics Alliance, dijo:
«Este programa es un paso importante para cambiar esta situación. Acelerar el desarrollo de tratamientos aquí en el Reino Unido beneficiará directamente a las personas que viven con enfermedades raras».
Aunque el marco completo no se publicará hasta el próximo año, el documento describe algunas ideas audaces, incluida la posibilidad de emitir aprobaciones únicas tempranas tanto para solicitudes de ensayos clínicos como para autorizaciones de comercialización, basadas en evidencia convincente pero limitada.
Esta aprobación se otorga con un riguroso plan de monitoreo de seguridad, que incluye revisiones de evidencia real con frecuencias establecidas.
Este trabajo respalda el Plan de Acción para Enfermedades Raras del Gobierno, así como los planes a largo plazo para el NHS y los sectores de ciencias biológicas.
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